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| 產(chǎn)地 | 廣州 |
| 品牌 | Tanshtech |
| 貨號 | N/A |
| 用途 | 科學(xué)研究 |
| 包裝規(guī)格 | 50mg |
| CAS編號 | |
| 純度 | 95% |
| 是否進口 | 否 |
PEG-PLA/PLGA摻入陽離子脂質(zhì)高效遞送核酸（ CRISPR/Cas9）
【中文名稱】
PEG-PLA/PLGA摻入陽離子脂質(zhì)高效遞送核酸（ CRISPR/Cas9）
【品 牌】
碳水科技（Tanshtech）
【保 存】
4℃保存
【規(guī) 格】
10mg-50mg，10mg/ml（濃度可以調(diào)節(jié)）
【可提供表征】
DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等
【定制】
脂質(zhì)體表面標記熒光，耦聯(lián)多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子；可以包裹核酸等
【產(chǎn)品特性】
CRISPR/Cas9，全稱規(guī)律成簇間隔短回文重復(fù)序列/CRISPR相關(guān)蛋白9，是一種通過RNA引導(dǎo)Cas9核酸酶對外源遺傳物質(zhì)進行切割的細菌適應(yīng)性免-疫系-統(tǒng)。以最常用的化膿性鏈球菌來源的SpCas9系統(tǒng)為代表，SpCas9核酸酶通過一個gRNA識別基因組中5’-NGG-3’的PAM區(qū)對特定的DNA靶位點進行切割，引起非同源末端連接（NHEJ）或同源重組（HR）DNA修復(fù)機制，實現(xiàn)對特定基因位點的編輯。目前超過20種CRISPR/Cas9相關(guān)的臨床 實驗在陸續(xù)展開，但其臨床轉(zhuǎn)化受限于體內(nèi)遞送效率低和靶向性差等問題，亟需構(gòu)建安全、高效的非病毒遞送系統(tǒng)。
CRISPR/Cas9 體內(nèi)遞送平臺的構(gòu)建方法
基于 FDA 批準的生物可降解聚合物 PEG-PLA 或 PEG-PLGA，通過摻入陽離子脂質(zhì)，采用雙乳化（水-油-水）方法構(gòu)建形成 CLAN（Cationic Lipid-Assisted polymeric Nanoparticles）納米顆粒。為適應(yīng) CRISPR/Cas9 的遞送需求，研究團隊建立了一個含多種不同物理化學(xué)性質(zhì)的 CLAN 納米顆粒庫，并通過體內(nèi)實驗篩選出對巨噬細胞具有高遞送效率的顆粒，用于攜帶 Cas9 mRNA 和靶向 NLRP3 的 gRNA，實現(xiàn)特異性、高效的體內(nèi)基因編輯。
系統(tǒng)的作用：
優(yōu)化后的 CLAN 系統(tǒng)能穩(wěn)定包裹并保護 Cas9 mRNA 和 gRNA，在體內(nèi)定向遞送至巨噬細胞，實現(xiàn) NLRP3 基因的敲除，從而有效抑-制炎-癥小體的激活。該系統(tǒng)在小鼠模型中成功應(yīng)用于敗-血癥、腹-膜-炎和 II 型糖-尿-病的治-療 ，顯著改善炎-癥反應(yīng)，展現(xiàn)出其作為非病毒遞送平臺在靶向免疫細胞、炎-癥相關(guān)疾病中的巨大潛力。
碳水科技（Tanshtech）系列產(chǎn)品（部分）
帶負電荷的透明質(zhì)酸陽離子白蛋白顆粒包載雷公藤紅素和1-甲基色氨酸
iPhos 與陽離子脂質(zhì)結(jié)合的脂質(zhì)體納米顆粒（LNP)包載mRNA
陽離子脂質(zhì)納米顆粒（LNP）包裹編碼螢光素酶的RNA(Luc-RNA)
環(huán)糊精（CD）修飾的聚乙烯亞胺（PEI）陽離子聚合物包載 mRNA
聚乙二醇PEG修飾的聚乙烯亞胺（PEI）陽離子聚合物包裹mRNA
烷基化的二氧磷黃烷氧化物修飾陽離子聚合物包載mRNA
